HomeOcchi PuntatiSma, neonata sottoposta a terapia genica: è la prima volta in Italia

Sma, neonata sottoposta a terapia genica: è la prima volta in Italia

La piccola ha solo 23 giorni di vita. La diagnosi è stata possibile poiché la Puglia è l’unica regione ad aver reso obbligatorio lo screening


BARI. Per la prima volta in Italia è’ stata somministrata, nell’ospedale pediatrico Giovanni XXIII di Bari, la terapia genica ad una neonata di appena 23 giorni alla quale è stata diagnosticata la Sma (atrofia muscolare spinale) due settimane fa.

La diagnosi, come riporta ‘La Repubblica’ è stata possibile poiché la Puglia, unica regione italiana, ha reso obbligatorio lo screening per tutti i neonati.

Alla bimba è stato somministrato il farmaco Zolgensma.

“In questo modo siamo in grado di intervenire con tempestività somministrando una terapia precoce capace di bloccare la patologia prima che vi sia degenerazione – spiega il dottore Delio Gagliardi, dirigente medico della Neurologia pediatrica che segue la piccola – In questo stadio, infatti, la malattia non si è ancora manifestata, ma è solo una potenzialità. I trattamenti sono tanto più efficaci quanto più precocemente vengono somministrati, e la possibilità di procedere con la terapia in anticipo sulla malattia, su un paziente pre-sintomatico, rappresenta un grande passo in avanti che ci fa ben sperare”.

    “È il miracolo della diagnosi precoce della Sma – commenta il presidente della Commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati, che ha proposto la legge per introdurre l’obbligo di screening su tutti i neonati. Per la prima volta – sottolinea – la terapia genica a un neonato senza sintomi con età inferiore a un mese. In questo stato di malattia, diagnosticato attraverso lo screening obbligatorio e solo dopo sette giorni dalla nascita, possiamo coltivare la speranza di risultati inimmaginabili. Da questo momento – continua – mi batterò affinché lo screening obbligatorio non sia più solo un beneficio dei neonati pugliesi ma di tutti i bimbi italiani”.

    “Siamo l’unica Regione in Italia ad aver stabilito per legge lo screening obbligatorio della Sma – spiega il governatore pugliese Michele Emiliano – questo ha consentito alcuni giorni fa di individuare e oggi di effettuare la prima somministrazione della terapia genica su una neonata che non ha sviluppato ancora alcun sintomo della malattia neurodegenerativa. Grazie ai professionisti della sanità pugliese che offrono una prova di grande efficienza e al Consiglio regionale che ha dimostrato grande sensibilità e lungimiranza con l’approvazione della legge”.  

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