Terapie innovative, neonata salvata grazie al farmaco più costoso al mondo

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La bimba di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale è stata curata al Santobono di Napoli. Ogni singolo trattamento costa 1,9 milioni di euro


Salvata grazia a una terapia innovativa con il farmaco più costoso al mondo. Arriva dall'ospedale pediatrico Santobono di Napoli, la storia della bambina di meno di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale (Sma). La piccola, riferisce l’Ansa, è stata sottoposta ad una terapia genica - secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio - estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. È - riferiscono in ospedale - il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.

Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.

"Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell'azienda - dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell'azienda Santobono Pausilipon - che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall'Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee".

La bimba è già tornata a casa. Il rientro nell'abitazione coi genitori dopo che sono stati monitorati per una settimana di effetti collaterali connessi alla somministrazione del farmaco.

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